Лечение на Хемофилия А
Хемофилията е сложно заболяване и следователно изисква комплексен подход. Целта на лечението е да предотврати кръвоизливите и уврежданията, свързани с тях. 2
Хората с хемофилия трябва да имат достъп до лечение с оптимална ефективност за превенция на кървенето и лечение на всякакви спонтанни или свързани с травма кръвоизливи. Профилактиката е стандартът в грижата за хора с тежка форма на хемофилия и за някои хора със средно тежка форма на хемофилия. 1
Подходи в лечението
Има две основни категории лечение на хемофилия: профилактика и лечение при нужда.
Терапиите могат да се използват при нужда, когато кървенето вече е настъпило или рутинно за предотвратяване на кървенето (профилактика). Днес хората с хемофилия и техните семейства са обучени да приемат хемостатични продукти у дома (домашна терапия). Възможността за приемане на хемостатични продукти още в дома означава, че кървенето може да бъде лекувано по-бързо, което води до намаляване на тежестта му и следователно до по-малко дългосрочни проблеми. Прилагане на терапията в дома предлага гъвкавост в ежедневието на хората, тъй като намалява отсъствието от работа или училище и дава възможност за участие в повече физически активности, което подобрява качеството на живот на пациентите. 1
Видове коагулационни терапии
Фактор VIII
Липсващият фактор на кръвосъсирването се замества отвън, като се прилага венозно. Той може да се прилага както при нужда, така и като профилактика. В режим при необходимост, кървенето трябва да се лекува възможно най-бързо. Адекватното и навременно лечение ще помогне за намаляване на болката и увреждането на ставите, мускулите и органите. 1
Основните два вида концентрати на фактор VIII са:
- Фактор концентрати, получени от плазма: плазмата е течната част на кръвта. Тя е бледо жълта или сламено оцветена и съдържа протеини, сред които антитела, албумин и фактори на кръвосъсирването. Съществуват множество концентрати на фактора, произведени от човешки плазмени протеини. Съсирващите протеини се отделят от останалата част на плазмата, пречистват се и се превръщат в изсушен чрез замразяване продукт. Този продукт се тества и обработва, за да се унищожат всички потенциални вируси, преди да бъде опакован за употреба.
- Рекомбинантни фактор концентрати: преди 1992 г. всички продукти за заместване на фактори са произведени от човешка плазма. През тази година Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила рекомбинантен концентрат на фактор VIII, който се различава от плазмените продукти: не съдържа човешка плазма и се използват малки количества пастьоризиран човешки серумен албумин за клетъчното култивиране или като стабилизатор (първо поколение). Второ поколение рекомбинантни фактор концентрати съдържат човешки или животински протеини, но не съдържат човешки албумин. Най-новото поколение са с удължен плазмен полуживот и нямат добавени нито човешки, нито животински протеини, следователно няма риск за наличие на вируси. 1,2,3
Нефакторна терапия - моноклонално антитяло
Моноклонално антитяло, което имитира активността на FVIII се различава от конвенционалните видове профилактика, тъй като се прилага подкожно и може да се прилага всяка седмица или веднъж или два пъти месечно. Освен това, този тип профилактика не се свързва с пикове и спадове на плазмените концентрации, които се наблюдават при факторните профилактични режими. Моноклоналното антитяло не е предназначено за лечение на епизоди на кървене. 1
Други продукти за лечение включват:
Дезмопресин ацетат (DDAVP): синтетична форма на хормон, който помага да се освободи фактор VIII, който се съхранява в тъканите на тялото. При хората с лека форма и в определени случаи на средно тежка форма на хемофилия той може да спомогне за увеличаване нивото на фактор VIII до степен да не се налага да се използва фактор на кръвосъсирването. Това лекарство може да се приложи интравенозно или чрез назален спрей. 1
Епсилон-аминокапронова киселина и транексамова киселина: химични вещества, които предотвратяват разграждането на съсиреците, което води до по-устойчив съсирек. Често се използват за предотвратяване на кървене в устата или след екстракция на зъб, тъй като блокират ензим в слюнката, който разгражда съсиреците. 1 Аминокапроновата киселина може да се прилага итравенозно или да се приема през устата (като хапче или течност). Транексамова киселина може да се прилага като инжекция или през устата (като хапче). Цялостно аминокапроновата киселина е по-малко ефикасна и с по-къс полуживот и по-токсична от транексамовата киселина. 1
Съгласно последната актуализация на препоръките на Световната федерация по хемофилия: Профилактиката е новата стандартна терапия за тежката форма на Хемофилия А (раздел 1.21). Профилактиката е редовно приложение на терапевтични продукти за поддържане на хемостазата с цел предотвратяване на кървене при пациенти с хемофилия (раздел 6.11). Профилактиката е предефинирана като редовно приложение на хемостатичен продукт за подобряване на хемостазата и предотвратяване на кървене при пациенти с Хемофилия А след одобрението на нефакторната заместителна терапия - моноклонално антитяло. 1
Според съвместните препоръки на Световната федерация по хемофилия и Световната здравна организация първичната профилактика при деца с тежка хемофилия е оптималната форма на лечение. Профилактиката е по-ефективна, ако се започне в ранна детска възраст (преди 36 месеца).1,4
Референции:
1. Srivastava, A., et al. "Wfh Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd Edition." Haemophilia 26 Suppl 6 (2020): 1-158.
2. https://stepsforliving.hemophilia.org/basics-of-bleeding-disorders/types-of-bleeding-disorders/hemophilia
3. Schiavoni, Mario, et al. "Status of Recombinant Factor VIII Concentrate Treatment for Hemophilia a in Italy: Characteristics and Clinical Benefits." Frontiers in Medicine 6 (2019).
4. Ljung, Rolf, et al. "Primary Prophylaxis in Children with Severe Haemophilia a and B—Implementation over the Last 20 Years as Illustrated in Real-World Data in the Pednet Cohorts." Haemophilia 29.2 (2023): 498-504
Вие сте медицински специалист?
Регистрирайте се и разберете повече за нашите продукти!
Вие сте медицински специалист?
Регистрирайте се и разберете повече за нашите продукти!
